血友病新疗法大幅减少注射次数

血友病患者经常承受着“针头负担”和“出血负担”的双重压力。近期，全球首个血友病siRNA创新非因子疗法——赛菲因（芬妥司兰钠注射液）在广州首次开出处方，与传统治疗相比，这一新疗法可以显著减少注射次数，每年仅需6次皮下注射。

传统治疗与新疗法的对比

新疗法通过siRNA技术，靶向降解抗凝血酶mRNA，降低血浆抗凝血酶水平，以恢复凝血平衡，有效预防出血。相较于需要频繁静脉注射的传统因子替代治疗，新疗法的年化出血率（ABR）和年化关节出血率（AJBR）分别降至3.7次和1.9次，大大减少了治疗频次，并改善了疗效。

血友病在中国的现状

血友病作为我国首批纳入罕见病目录的疾病，患者因缺乏特定凝血因子而面临自发性出血的风险。若控制不当，可能导致关节不可逆损伤、变形甚至残疾，严重时危及生命。据南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授介绍，中国登记在册的血友病患者超过4万名。

血友病患者的治疗挑战

根据《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》，血友病患者年均出血次数高达32次，传统治疗下每年需接受约127次静脉注射，这对患者来说是一个巨大的挑战。

罕见病药物可及性问题

随着治疗手段的进步，血友病治疗已从传统凝血因子替代治疗转向非因子治疗、长效治疗乃至基因治疗。然而，患者面临的难题已从“有没有药”转变为“能否持续用得起”和“创新疗法能否真正可及”。

构建可持续的支付生态

解决罕见病创新疗法的可及性问题，已成为社会各界关注的焦点。要实现从“用得上”到“持续用得起”的转变，需要多方协同，共同构建可持续的罕见病支付生态，让创新疗法的价值从“可及”走向“可续”。